El 3 de agosto, la compañía farmacéutica británica GSK dijo que cobraría 594.000 euros (665.000 dólares) por una cura de terapia génica para el ADA-SCID, un trastorno inmunológico grave que suele ser mortal en los primeros años de vida. Un niño nacido con ADA-SCID es incapaz de combatir las infecciones cotidianas; Strimvelis lo ha curado en cada uno de los 18 niños en los que ha sido probado durante más de 15 años. Las terapias génicas funcionan mediante la entrega de versiones correctas de ADN, generalmente utilizando un virus como vector. Una vez que el ADN está dentro de la célula, produce la proteína que faltaba y se corrige la falla. Los científicos han estado tratando de desarrollar terapias genéticas durante décadas. El trabajo temprano golpeó los topes debido a una serie de cánceres inesperados, la muerte de un hombre joven durante un ensayo y algunos resultados decepcionantes.
Se ha progresado mucho desde entonces y según los analistas de Datamonitor Healthcare, el número de terapias genéticas en desarrollo se ha duplicado desde 2012. La semana pasada, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) entregó a dos terapias genéticas designaciones de «gran avance», con la intención de acelerar la aprobación de nuevos tratamientos importantes. Uno, hecho por Pfizer, un gigante farmacéutico, y Spark Therapeutics, una compañía de biotecnología, es para la hemofilia B, un trastorno hemorrágico poco común. El nuevo medicamento para curar el ADA-SCID fue desarrollado por científicos del Instituto de Terapia Génica San Raffaele Telethon, en Milán, con el apoyo de una fundación benéfica. Dado que los costes de desarrollo de Strimvelis no fueron pagados por GSK, la empresa farmacéutica que ha comprado la licencia para vender este tratamiento, cabe preguntarse por qué su precio es tan alto.
