La Marató aviva la investigación de FABRY.


- La Marató de TV3 destina 400.000 euros para la investigación de la terapia de Fabry durante los próximos 3 años
 
- Se trata de una enfermedad rara que afecta a aproximadamente 200 personas en nuestro país


Zaragoza, octubre de 2010.- Una veintena de proyectos de investigación biomédica, sobre enfermedades raras, serán impulsados gracias a los más de 7 millones de euros recaudados por la Fundación Marató de TV3. Uno de ellos, el proyecto FABRY, proviene de la colaboración de siete grupos pertenecientes al Centro de Investigación Biomédica en Red en Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina, CIBER-BBN. El duro trabajo de los investigadores recibió ayer un reconocimiento con la aportación de 475.000 euros destinados a continuar la investigación en el ámbito de esta patología.

El acto de entrega de los fondos obtenidos, que ascienden a 7.120.569 €, tuvo lugar el miércoles a las 18 hs el el auditorio del Parc de Recerca Biomédica de Barcelona, PRBB. De los 20 proyectos beneficiarios, seleccionados entre 244 propuestas, 13 son coordinados entre dos o más centros, colaborando entre diferentes instituciones.

La Fundació Marató de TV3 ha concedido la financiación del proyecto FABRY para los próximos 3 años; una apuesta por la investigación de esta enfermedad en nuestro país. Desde 2007, el CIBER-BBN ha trabajado de forma conjunta, compartiendo conocimiento y recursos, en el desarrollo de una terapia específica para el tratamiento de Fabry, dentro del ámbito de la Nanomedicina.

Fabry es una de las más de 5.000 enfermedades reconocidas que afectan a un número reducido de la población, consideradas enfermedades raras. Se trata de una enfermedad hereditaria que afecta al cromosoma X y que causa que el cuerpo no pueda producir cantidad suficiente de la enzima alfa- galactosidasa A (alpha Gal), necesaria para eliminar una sustancia grasa (GL-3) en ciertas células del cuerpo y evitar que se acumule alterando el funcionamiento de las mismas. Las más comúnmente afectadas son las células que se encuentran en los vasos sanguíneos y los tejidos del hígado, corazón, piel, y cerebro.

Debido a que el gen causante afecta al cromosoma X, Fabry tiene una mayor incidencia en varones, aunque la variedad de los síntomas que presenta, insuficiencia renal, complicaciones neurológicas y cardiovasculares, molestias gastrointestinales, fatiga, fiebre, etc., hace muy difícil su diagnóstico. A pesar de que las cifras son orientativas, se calcula que 1 de cada 150.000 personas sufre la enfermedad. En España, aproximadamente la padecen 200 enfermos.

El único tratamiento que existe para Fabry consiste en la terapia de reemplazamiento enzimático (ERT) que se aplica de manera generalizada desde hace unos años. Consiste en la perfusión intravenosa de una enzima alpha Gal, producida genéticamente, que sustituye a la anterior inactiva. El coste de este tratamiento es verdaderamente elevado; alrededor de 150.000 euros al año.

Las investigaciones para desarrollar nuevos medicamentos para esta enfermedad, así como otras enfermedades con baja prevalencia, son escasas porque no se consideran rentables. En nuestro país hay más de 3 millones de personas afectadas por enfermedades raras.

El proyecto FABRY del CIBER-BBN

El proyecto del CIBER-BBN “Desarrollo de Nanomedicinas para terapia enzimática sustitutiva en la enfermedad de Fabry” cuenta con la participación de un equipo multidisciplinar proveniente de diferentes instituciones: el grupo de Química de Péptidos y Nanopartículas del Parc Cientific de Barcelona; el grupo de Bionanofotónica del Instituto de Bioingeniería de Cataluña (IBEC); el grupo de Nanomembranas de la U. de Barcelona; el grupo de Liberación Dirigida de Fármacos del Hospital Vall D´Hebrón; el grupo de Nanociencia Molecular y Materiales Orgánicos del Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona, del CSIC; el grupo de Oncogénesis y Antitumorales del Instituto de Investigación del Hospital Sant Pau de Barcelona; y el CIBER-BBN, representado por José Luis Corchero, del grupo de Investigación de Microbiología Aplicada del Instituto de Biotecnología de Biomedicina, U. Autónoma de Barcelona.

En 2008 los grupos de investigación comenzaron a trabajar conjuntamente, utilizando las nuevas técnicas que facilita la Nanomedicina, con el propósito de obtener un nanoconjugado (medicamento) para la ERT en Fabry. En 2009, se produjo la validación de las capacidades terapéuticas y la determinación de los niveles de toxicidad del nanoconjugado, incluyendo análisis para evaluación del posible daño en los órganos de animales afectados por la progresión de la enfermedad.

El proyecto recibe ahora un nuevo empuje, a través de esta financiación, para seguir desarrollando esta línea de investigación y tratar de avanzar hacia el perfeccionamiento de la terapia.

El CIBER-BBN

El CIBER-BBN está formado por 50 grupos de investigación (47 de pleno derecho y 3 más asociados), seleccionados sobre la base de su excelencia científica que forman en la actualidad un grupo multidisciplinar de expertos. Es uno de los nueve consorcios CIBER existentes en el país, cuya creación ha sido liderada por el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) para fomentar la investigación de excelencia y la masa crítica de investigadores en el campo de la Biomedicina y las Ciencias de la Salud.