Myozyme demuestra su eficacia en jovenes y adultos afectados por la enfermedad de pompe.

Según un estudio publicado en The New England Journal of Medicine


Cambridge (Massachusetts), abril de 2010.- Genzyme Corporation ha hecho públicos los resultados del Estudio sobre tratamiento de la enfermedad de Pompe de aparición tardía (Late Onsent Treatment Study – LOTS en sus siglas en inglés), que ha sido publicado en The New England Journal of Medicine. El estudio ha evaluado la seguridad y eficacia de Myozyme (alglucosidalsa alfa) en jóvenes y adultos afectados por la enfermedad de Pompe.

“Los datos obtenidos en el LOTS han demostrado un efecto positivo de la terapia de sustitución enzimática en jóvenes y adultos afectados por la enfermedad de Pompe” El LOTS es un estudio aleatorio, doble-ciego, multinacional, controlado por placebo, en el que han participado 90 jóvenes y adultos que padecen enfermedad de Pompe, una enfermedad rara. El estudio cumplió los principales objetivos, pues demuestra un efecto beneficioso de la alglucosidasa alfa sobre la resistencia funcional y la fortaleza músculo-esquelética, medidas durante una prueba que consistía en caminar durante 6 minutos, así como sobre la función pulmonar medida por el porcentaje de su “capacidad vital forzada”. Los criterios de valoración secundarios del estudio, adicionalmente, apoyan estos resultados.

“Los datos obtenidos en el LOTS muestran un efecto positivo de la terapia de sustitución enzimática en jóvenes y adultos afectados por la enfermedad de Pompe”, asegura el doctor Ans van der Ploeg, del Erasmus Medical Centre de Rotterdam (Holanda), y autor principal del estudio. “Esta investigación supone un gran avance en el abordaje de la enfermedad de Pompe”

Sobre Myozyme

Myozyme fue autorizado por primera vez en 2006 y es el único tratamiento autorizado para la enfermedad de Pompe. En Europa, Myozyme está indicado para bebés, niños y adultos y se ha actualizado hace poco la información sobre su prescripción de forma que se incluyen en su ficha técnica los datos de este estudio.

Sobre la enfermedad de Pompe

La enfermedad de Pompe es un trastorno neuromuscular poco frecuente que se manifiesta con un amplio espectro de síntomas. Todos los pacientes suelen experimentar debilidad muscular progresiva y dificultades respiratorias, pero la tasa de progresión de la enfermedad puede variar mucho dependiendo de la edad de inicio y el grado de afección de órganos y tejidos. Cuando los síntomas aparecen a las pocas semanas o meses de nacer, los bebés muestran con frecuencia un corazón muy agrandado y, si no reciben tratamiento, mueren durante el primer año de vida. Cuando los síntomas aparecen durante la infancia, la adolescencia o en la edad adulta, los pacientes pueden experimentar un debilitamiento constante y progresivo y, si no son tratados, pueden morir por fallo respiratorio. Muchos pacientes suelen requerir ventilación mecánica como ayuda respiratoria y silla de ruedas para sus desplazamientos.

Sobre Genzyme

Genzyme, una de las empresas punteras en biotecnología, se dedica a mejorar la vida de las personas con enfermedades graves. Desde 1981 ha pasado de ser una pequeña empresa emergente a una empresa diversificada, con más de 12.000 trabajadores repartidos por todo el mundo y con unos ingresos que en 2009 alcanzaron los 4.500 millones de dólares.

Con muchos productos y servicios bien establecidos que atienden a pacientes de unos 100 países diferentes, Genzyme se ha convertido en una empresa líder gracias a sus esfuerzos por desarrollar y aplicar las tecnologías más avanzadas en las ciencias de la vida. Los productos y servicios de la empresa se centran en los trastornos hereditarios raros, enfermedades renales, ortopedia, cáncer, trasplante y enfermedades inmunes, así como pruebas diagnósticas.
El compromiso de Genzyme con la innovación sigue hoy con un sólido programa de desarrollo centrado en estos campos así como en enfermedades cardiovasculares, enfermedades neurodegenerativas y en otras necesidades médicas que no reciben respuesta.

Genzyme es una marca registrada de Genzyme Corporation. Reservados todos los derechos.